وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يوم 17 سبتمبر 2026 على علاج جيني جديد باسم «فايـوفي» (Fayuvi)، ليصبح أول علاج معتمد للأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو من النوع A، وهي حالة وراثية نادرة تؤثر تدريجيا في الدماغ والجهاز العصبي.
متلازمة سانفيليبو من النوع A
ويستهدف العلاج الأطفال المصابين بداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثالث A (MPS IIIA)، الذي يحدث بسبب خلل وراثي يؤدي إلى نقص إنزيم يساعد الجسم على التخلص من مادة معينة، ومع تراكم هذه المادة يمكن أن تتدهور القدرات المعرفية واللغوية والحركية لدى الطفل مع مرور الوقت.
كيف يعمل العلاج الجيني؟
ويعطى Fayuvi مرة واحدة عن طريق الوريد، ويستخدم ناقلا فيروسيا غير ممرض لإيصال نسخة سليمة من جين SGSH إلى خلايا الجسم، بهدف تمكينها من إنتاج الإنزيم الناقص وتقليل تراكم المادة الضارة في الدماغ والجسم.
FDA توافق على أول علاج جيني للأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو
نتائج الدراسة السريرية
واستندت الموافقة إلى دراسة سريرية متعددة المراكز شملت أطفالا تتراوح أعمارهم بين عامين و5 أعوام، وذكرت FDA أن الأطفال الذين تلقوا العلاج حافظوا على وظائفهم المعرفية أو أظهروا تحسنا فيها مقارنة بمجموعة تاريخية من الأطفال غير المعالجين.
المخاطر والآثار الجانبية
لكن العلاج ليس خاليا من المخاطر؛ فقد سجلت الدراسات ارتفاع إنزيمات الكبد والغثيان والقيء والحمى وانخفاض الشهية وبعض التغيرات في خلايا الدم، كما حذرت FDA من مضاعفات خطيرة محتملة ومخاطر طويلة المدى مرتبطة بالعلاجات الجينية المعتمدة على هذا النوع من النواقل الفيروسية.
أهمية العلاج الجديد
وتكمن أهمية الخبر في أن الأطفال المصابين بهذا المرض كانوا يملكون قبل هذه الموافقة خيارات تركز أساسا على السيطرة على الأعراض، بينما يمثل العلاج الجديد أول علاج معتمد يستهدف السبب الجيني للمرض.
إضافة تعليق