وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 17 سبتمبر 2026 على علاج جيني جديد للأطفال المصابين بمرض وراثي نادر يسمى متلازمة سانفيليبو من النوع A.
أول علاج معتمد لمتلازمة سانفيليبو من النوع A
ويعد Fayuvi أول علاج توافق عليه الهيئة الأمريكية لهذا المرض، الذي يؤثر بشكل أساسي في الدماغ والجهاز العصبي.
كيف تؤثر متلازمة سانفيليبو على الأطفال؟
تحدث المتلازمة بسبب خلل في أحد الجينات، ونتيجة لذلك يفتقد جسم الطفل إنزيما مهما يساعده على التخلص من بعض المواد داخل الخلايا، ومع تراكم هذه المواد يمكن أن يتأثر نمو الطفل وتطوره، وقد يفقد مع مرور الوقت بعض المهارات التي تعلمها مثل الكلام والحركة.
أمريكا توافق على علاج جيني جديد للأطفال المصابين بمتلازمة سانفيليبو
كيف يعمل العلاج الجيني الجديد؟
ويعمل العلاج الجديد بطريقة مختلفة عن الأدوية التي تخفف الأعراض، فهو يستخدم فيروساً غير مسبب للمرض لنقل نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج الإنزيم إلى خلايا الطفل، ويعطى العلاج مرة واحدة عن طريق الوريد.
نتائج الدراسات على الأطفال المصابين
اعتمدت الموافقة على دراسات شملت أطفالا مصابين بالمرض، وركز الباحثون بشكل خاص على الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين عامين و5 أعوام، لمعرفة ما إذا كان العلاج يمكن أن يساعد في الحفاظ على قدراتهم العقلية مع مرور الوقت.
وأشارت النتائج إلى أن الأطفال الذين تلقوا العلاج حافظوا على قدراتهم المعرفية أو أظهروا تحسنا مقارنة بالمسار المتوقع للمرض.
الآثار الجانبية والمخاطر المحتملة
لكن العلاج له مخاطر وآثار جانبية محتملة، منها ارتفاع إنزيمات الكبد والحمى والقيء وانخفاض بعض خلايا الدم والصفائح الدموية، كما تواصل الجهات الصحية متابعة الأطفال لفترة طويلة لرصد أي مخاطر تظهر مع مرور الوقت.
إضافة تعليق