أعلنت مؤسسة Conscience الكندية في 6 أكتوبر 2026 دعم مشروع طبي جديد يتيح إجراء تجربة سريرية لعلاج جيني تجريبي للأطفال المصابين بمرض «باتن CLN7»، وهو اضطراب وراثي نادر وشديد يصيب الجهاز العصبي ويتسبب تدريجيا في تدهور وظائف الدماغ والحركة، ولا يتوفر له حاليا علاج معتمد يوقف تطور المرض.
تجربة سريرية لتقييم سلامة العلاج الجيني
وتتعاون شركة Elpida Therapeutics مع مؤسسة CureSPG50 ومستشفى الأطفال المرضى في تورونتو «SickKids» لإجراء تجربة سريرية متعددة المراكز من المرحلتين الأولى والثانية في كندا، وتهدف التجربة إلى تقييم سلامة العلاج الجيني الجديد، إلى جانب الحصول على مؤشرات أولية حول مدى قدرته على التأثير في مسار المرض.
كندا تستعد لبدء تجربة علاج جيني لمرض نادر يصيب الأطفال
علاج تجريبي يستهدف السبب الوراثي للمرض
ويعتمد العلاج التجريبي على إيصال نسخة علاجية من المادة الوراثية إلى الخلايا التي تتأثر بالخلل الجيني المسبب للمرض، في محاولة لمعالجة السبب الوراثي بدلا من الاكتفاء بتخفيف الأعراض، ولم تبدأ التجربة بعد بوصفها علاجا متاحا للأطفال، كما أن فاعليتها لم تثبت حتى الآن، إذ ستحتاج إلى المرور بالمراحل البحثية المعتادة قبل معرفة مدى فائدتها ومخاطرها.
الذكاء الاصطناعي يساعد على اكتشاف الأمراض النادرة
وفي تطور آخر ضمن المشروع نفسه، أعلنت المؤسسة توسيع استخدام أداة ذكاء اصطناعي تسمى «ThinkRare» في مستشفيات أطفال كندية، لمساعدة الأطباء على اكتشاف الأطفال الذين قد تكون لديهم أمراض وراثية نادرة لم يتم تشخيصها بعد، من خلال تحليل المعلومات الموجودة في السجلات الطبية.
التشخيص المبكر يفتح آفاقا لعلاجات جديدة
وتبرز أهمية التطور بالنسبة لأسر الأطفال المصابين بأمراض وراثية نادرة، لأن التشخيص المبكر وبدء دراسة العلاجات الموجهة للسبب الجيني قد يفتحان المجال أمام خيارات علاجية لم تكن متاحة من قبل.
إضافة تعليق