وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 18 سبتمبر 2026 على دواء «أكنيرسا» (Aqneursa – levacetylleucine) لعلاج اضطراب الحركة والترنح لدى البالغين والأطفال المصابين بمرض «رنح توسع الشعيرات» (Ataxia-telangiectasia) ممن يبلغ وزنهم 15 كجم فأكثر، ويعد هذا أول علاج توافق عليه الهيئة خصيصا للترنح المرتبط بهذا المرض الوراثي النادر.
رنح توسع الشعيرات وتأثيره على الأطفال
ويعد رنح توسع الشعيرات مرض وراثي نادر ينتج عن طفرات في جين ATM ويؤثر في الجهاز العصبي، ما يؤدي عادة إلى صعوبة متزايدة في التحكم في الحركة والتوازن والتنسيق العضلي وغالبا ما تبدأ الأعراض خلال الطفولة، ويمكن أن يصاحب المرض ضعف في المناعة وزيادة خطر الإصابة ببعض أنواع السرطان.
تجربة سريرية شملت 73 مريضا
استند قرار الموافقة إلى تجربة سريرية عشوائية شملت 73 مريضا تتراوح أعمارهم بين 4 و50 عاما بينهم 47 طفلا، تلقى المشاركون الدواء أو دواء وهميا في فترتين مدة كل منهما 12 أسبوعا، وأظهرت النتائج تحسنا ملحوظا في مقياس وظيفي يقيس المشي والجلوس والوقوف واضطرابات الكلام أثناء تناول الدواء مقارنة بالدواء الوهمي.
اعتماد أول علاج للترنح المرتبط بمرض وراثي نادر لدى الأطفال
الدواء يستهدف الترنح وليس المرض نفسه
ولا يعني اعتماد الدواء أنه يعالج المرض نفسه؛ فالموافقة تتعلق بعلاج «الترنح»، أي أحد الأعراض العصبية الرئيسية للمرض، كما رصدت الدراسة بعض الآثار الجانبية، من بينها السقوط والجروح الجلدية والتهابات المسالك البولية.
أول علاج معتمد يستهدف أحد الأعراض العصبية
وتكمن أهمية الخبر في أن الأطفال المصابين بهذا الاضطراب أصبح لديهم لأول مرة علاج معتمد من FDA يستهدف أحد الأعراض العصبية الأساسية للمرض، بعد أن كانت الخيارات الدوائية المعتمدة محدودة.
إضافة تعليق