وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 11 سبتمبر 2026 على استخدام دواء «Joenja» لعلاج الأطفال من عمر 4 إلى 11 عاما المصابين بمتلازمة نقص المناعة المعروفة باسم APDS، ممن يبلغ وزنهم 27 كجم أو أكثر.
أول علاج معتمد لهذه الفئة العمرية
وتعد هذه الموافقة أول علاج معتمد من FDA لهذه الفئة العمرية المصابة بهذا الاضطراب المناعي النادر، وكانت الهيئة قد وافقت على الدواء نفسه عام 2023 لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما فأكثر.
كيف تؤثر متلازمة APDS على الجهاز المناعي؟
وتحدث متلازمة APDS بسبب تغيرات جينية تؤثر في عمل خلايا الجهاز المناعي، ما يجعل الأطفال أكثر عرضة للإصابات المتكررة خاصة التهابات الجيوب الأنفية والأذن والجهاز التنفسي، كما قد يصاحبها تضخم العقد الليمفاوية واللوزتين والطحال، وقد تحدث مضاعفات أخرى مع مرور الوقت.
اعتماد أول علاج للأطفال من 4 إلى 11 عامًا المصابين باضطراب مناعي نادر
المادة الفعالة وطريقة استخدام الدواء
ويحتوي الدواء على مادة «لينيوليسيب» (leniolisib)، ويعمل على تثبيط مسار معين داخل خلايا المناعة مرتبط بحدوث الاضطراب، وبالنسبة للأطفال من 4 إلى 11 عاما، حددت FDA جرعات تعتمد على وزن الطفل، وتُعطى مرتين يوميا.
نتائج الدراسة التي استندت إليها الموافقة
استندت الموافقة الخاصة بهذه الفئة العمرية إلى دراسة مفتوحة شملت 8 أطفال إلى جانب بيانات دوائية وسلامة إضافية، وأظهرت البيانات تحسنا في بعض المؤشرات المرتبطة بالمرض، منها انخفاض تضخم العقد الليمفاوية وتحسن نسبة نوع من الخلايا المناعية المعروفة باسم الخلايا البائية غير الناضجة.
الآثار الجانبية وموانع الاستخدام
ومن الآثار الجانبية التي أبلغ عنها لدى الأطفال ألم البطن، وعدوى الجهاز التنفسي، والإسهال، والصداع، والسعال، والغثيان والتهاب الأنف وتساقط الشعر، وتمنع FDA استخدام الدواء لدى المرضى المصابين بقصور كبدي متوسط أو شديد.
إضافة تعليق