وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 28 سبتمبر 2026 على دواء Emcitate (tiratricol)، ليصبح أول علاج توافق عليه الهيئة لاضطراب نقص ناقل هرمون الغدة الدرقية MCT8، المعروف أيضا باسم متلازمة ألان-هيرندون-دودلي، ويصيب هذا الاضطراب الوراثي الذكور بصورة أساسية، وقد تبدأ أعراضه منذ الطفولة.
اضطراب وراثي يؤثر في وصول هرمونات الغدة الدرقية إلى الدماغ
ينتج المرض عن خلل في جين مسؤول عن تصنيع بروتين يساعد هرمونات الغدة الدرقية على الوصول إلى الدماغ، وعندما لا يعمل هذا الناقل بصورة طبيعية، قد تتراكم مستويات مرتفعة من هرمونات الغدة الدرقية في الدم، بينما لا يحصل الدماغ على الكمية اللازمة منها، وقد يعاني الأطفال المصابون من تأخر أو اضطراب شديد في التطور الحركي واللغوي، وصعوبات في التغذية، إضافة إلى مشكلات تؤثر في القلب والتمثيل الغذائي.
كيف يعمل دواء tiratricol؟
ويعمل tiratricol بطريقة مختلفة عن هرمونات الغدة الدرقية المعتادة، إذ يستطيع دخول الخلايا دون الاعتماد على ناقل MCT8 المعطوب، ما يساعد على خفض مستويات هرمون الغدة الدرقية المرتفعة في الدم.
أمريكا توافق على أول علاج لاضطراب وراثي نادر يؤثر في نمو الدماغ لدى الأطفال
نتائج الدراسات السريرية
استندت الموافقة إلى نتائج دراستين سريريتين شملتا مرضى تراوحت أعمارهم من الرضع إلى البالغين، وأظهرت النتائج انخفاض مستويات هرمونات الغدة الدرقية الزائدة لدى المرضى الذين تلقوا العلاج، إلى جانب تحسن بعض المؤشرات المرتبطة بتأثير هذه الهرمونات، مثل ضغط الدم ومعدل ضربات القلب.
طريقة استخدام الدواء والآثار الجانبية
ويعطى الدواء مرة واحدة يوميا في صورة سائل يمكن تناوله عن طريق الفم أو من خلال أنبوب التغذية، ومن أبرز الآثار الجانبية التي سجلت أثناء الدراسات الإسهال والقيء والطفح الجلدي وزيادة التعرق، كما حذرت FDA من الجمع بينه وبين دواء آخر لهرمونات الغدة الدرقية دون إشراف طبي.
إضافة تعليق